Nouveau traitement révolutionnaire contre le cancer (CAR-T)

WASHINGTONLa Food and Drug Administration (FDA), l’agence de régulation des médicaments aux Etats-Unis, a approuvé le 30 août 2017 une nouvelle thérapie contre le cancer, indiquée contre la leucémie lymphoblastique aiguë (LAL) chez les enfants et les jeunes adultes jusqu’à 25 ans. La LAL est la forme la plus fréquente de leucémie chez les enfants et adolescents représentant environ 70% des cas. Aux Etats-Unis, ce traitement qui porte le nom de marque de Kymriah® (nom générique : tisagenlecleucel) est commercialisé par le laboratoire pharmaceutique suisse Novartis AG. A l’origine, des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie ont contribué à son développement. Beaucoup de scientifiques à travers le monde parlent de traitement révolutionnaire. Le Kymriah® a notamment fait la une de plusieurs grands médias généralistes ces derniers jours. Par exemple le 2ème plus grand magazine hebdomadaire au monde par son tirage (1,2 million d’exemplaires), le Brésilien Veja, en a fait sa une principale le samedi 2 septembre 2017. 


Système immunitaire 

Ce traitement délivré dans des centres hospitaliers spécialisés, appelé thérapie CAR-T (CAR, des molécules, signifie Chimeric Antigen Receptor et T pour lymphocyte T), consiste à prélever des lymphocytes T du sang du patient, les modifier génétiquement en laboratoire pour qu’elles produisent les CAR, les multiplier des millions de fois et les réinjecter dans l’organisme du patient. Les lymphocytes T sont des cellules de défense qui jouent un rôle clé dans le système immunitaire. Les lymphocytes T modifiés sont ensuite capables de reconnaître les cellules cancéreuses et les détruire. Les CAR-T, les lymphocytes modifiés, ont la capacité de cibler les CD19, des molécules présentes sur les cellules cancéreuses dans cette forme de leucémie (LAL). Relevons encore que pour modifier génétiquement les lymphocytes, les scientifiques ou médecins utilisent un virus HIV (virus du Sida) modifié.


Taux de succès de 83%

Sida et cancerDans une étude clinique réalisée il y a quelques années, sur un total de 63 enfants et jeunes adultes (âgés de 3 à 23 ans) traités avec Kymriah®, 52 ont été en rémission 3 mois après le début du traitement, c’est-à-dire environ 83% des patients. Cela signifie que pour la majorité de ces enfants et jeunes adultes, le cancer a totalement disparu. Tous ces patients avaient connu l’échec avec les thérapies classiques (ex. chimiothérapie), on estime que 15 à 20% des patients ne réagissent pas favorablement aux traitements classiques. C’est pourquoi de nombreux scientifiques estiment qu’il s’agit d’une révolution dans le traitement du cancer, avec une approche personnalisée.

Prix élevé

Aux Etats-Unis, selon le Wall Street Journal le coût total de cette thérapie sera d’environ 475’000 dollars. Un article de ce journal publié le 31 août 2017, pourtant conservateur et favorable aux entreprises, cite des personnes qui ont un avis critique sur le prix très élevé du Kymriah®. Novartis affirme toutefois que le patient payera seulement si la thérapie est efficace, autrement dit si un patient ne répond pas à cette thérapie dans le premier mois, le Kymriah® ne sera pas facturé. En plus d’être une nouvelle thérapie, il s’agit également d’un modèle d’affaires (business model) différent que d’habitude. Un autre argument de Novartis est qu’un traitement utilisé actuellement contre ce cancer du sang, la greffe de moelle osseuse, peut coûter aux Etats-Unis environ 800’000 dollars.
Aux Etats-Unis comme le Kymriah® devrait être remboursé par les assurances privées (souvent liées à l’employeur) et Medicaid (l’assurance publique pour les bas revenus), la plupart des patients devraient pouvoir être traités.

Nombre de personnes traitées 

Novartis estime à environ 600 le nombre de patients traités chaque année aux Etats-Unis avec Kymriah®.  Les Etats-Unis comptent environ 3’100 nouveaux cas de LLA par année. Le traitement se fera seulement dans des centres spécialisés (Centers for Medicare & Medicaid Services), notamment car la préparation de cette thérapie est très complexe. Cela signifie qu’il n’est pas possible d’acheter ce traitement dans une pharmacie d’officine. Avant l’arrivée du Kymriah®, le taux de mortalité de la leucémie lymphoblastique aiguë était d’environ 15% aux Etats-Unis.

Autres formes de cancer

Il existe actuellement des dizaines d’études cliniques qui testent cette thérapie dans d’autres formes de cancer que la LLA comme le redoutable cancer du pancréas (taux de mortalité très élevé) ou du rein.
Un autre laboratoire que Novartis, l’Américain Kite Pharma qui a été racheté fin août 2017 pour plus de 10 milliards de dollars par le laboratoire Gilead, développe aussi actuellement un traitement basé sur le concept de thérapie CAR-T. Selon le Wall Street Journal, son médicament devrait également être autorisé par la FDA d’ici fin 2017.

Effets secondaires

Les effets secondaires de Kymriah® peuvent être graves comme de fortes fièvres, une hypotension artérielle soudaine, des troubles rénaux, des problèmes graves de certains organes, etc. Dans un essai clinique de Kite Pharma, un décès a même été reporté. C’est pourquoi, un encadrement en milieu hospitalier est absolument nécessaire.

Le 3 septembre 2017. Par Xavier Gruffat (Pharmacien). Sources : The Wall Street Journal, Veja, ATS (agence de presse suisse), Folha de S.Paulo. Crédits photos : Fotolia.com.

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Informations sur la rédaction de cet article et la date de la dernière modification: 21.10.2017

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